Mali Kris je očitno dal misliti tudi Evropski komisiji, ki je sedaj pogojno odobrila zdravilo zolgensma, ki zdravi spinalno mišično atrofijo pri dojenčkih in malčkih s težo do 21 kilogramov.
Odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo, so sporočili iz družbe AveXis, ki je del družbe Novartis.
(vir: Facebook/Go Help Kris)
V Evropi se vsako leto rodi med 550 in 600 otrok s spinalno mišično atrofijo, redko gensko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara enega od genov. Bolezen povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.
Zdravilo zolgensma je genska terapija, daje se kot enkratni odmerek intravenske infuzije, ki dostavi novo, delujočo kopijo odsotnega oz. okvarjenega gena v bolnikove celice in odpravi genski vzrok bolezni z zamenjavo gena ter posledično ustavi nadaljnje napredovanje bolezni.
Fotografija je simbolična. (vir: Pixabay)
Zdravilo je izkazalo znatno in klinično pomembno terapevtsko korist tako pri bolnikih, ki še nimajo izraženih simptomov kot tudi tistih simptomi te bolezni. Kot navajajo v sporočilu za javnost, zdravilo med drugim omogoča dolgotrajno preživetje in doseganje "motoričnih mejnikov, kakršni v naravni zgodovini bolezni niso bili videni in so do zdaj pri bolnikih, pet let po prejemu odmerka, še vedno prisotni".
Slovenska javnost je spinalno mišično atrofijo dodobra spoznala v dobrodelni akciji, v kateri se je zbiralo sredstva za zdravljenje dečka Krisa s to boleznijo. Zbralo se je skoraj štiri milijone evrov, terapijo z zdravilom zolgensma pa je Kris prejel v ZDA.
Mati belka, oče črnec. To se zgodi enkrat na milijon krat! Mož črnec in žena belka sta hotela imeti otroka. Dobila sta dvojčka in to ne kak&scar
Ko je bila na sporedu Esmeralda, se je življenje za večino ljudi ustavilo! Leticia Calderon je bila glavna igralka v seriji Esmeralda, ki je v 9
Na žalost se na milijone ljudi sooča z bolečinami v hrbtenici ali križu. Včasih tako zelo boli, da je težko opraviti celo najlažja hišna opr
Množično testiranje je v Sloveniji v polnem zamahu, hitre teste je ministrstvo za zdravje v postopku javnega naročanja naročilo pri družbi Majbert Pha
Ste tudi vi na poti v službo srečali tega človeka in se vprašali, od kod je prišel in kam gre? Mož v beli obleki, s palic
Življenje zares piše izredno težke zgodbe. Vsak otrok na tem svetu si zasluži biti srečen. Več kot očitno pa je ogromno takih, ki nimajo za
Očka, kdo je bil v tvojih otroških letih najbolj pameten? "Moji starši." "Kdo pa je danes najpametnejši?" "Danes ste najbolj pametni otroci." "Ubogi očka. Ti pa res nikoli nisi bil pameten."
