Sedemletni Miloš, ki živi s hudo boleznijo kože, prvi v Sloveniji prejel gensko zdravilo

Sedemletni Miloš je deček z izjemno močjo.

Živi z eno najtežjih oblik redke genetske bolezni kože, imenovane distrofična bulozna epidermoliza.

Gre za bolezen, pri kateri je koža tako krhka, da lahko že najmanjši dotik povzroči boleče mehurje, odprte rane in krvavitve.

A zdaj je Miloš dočakal pomemben trenutek.

Na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana je kot prvi bolnik v Sloveniji prejel revolucionarno gensko zdravljenje Vyjuvek.

Po več kot letu dni čakanja prišel veliki trenutek

V Društvu Viljem Julijan so poudarili, da je bila pot do zdravljenja dolga in zahtevna.

Več kot leto dni so si prizadevali, da bi Miloš dobil dostop do terapije, ki lahko bistveno spremeni njegovo življenje.

Zdravilo Vyjuvek se nanaša neposredno na odprte rane. Deluje tako, da kožnim celicam omogoči tvorbo beljakovine, ki je zaradi prirojene genske napake same ne morejo proizvajati.

Predsednik društva dr. Nejc Jelen je ob tem dejal, da gre za zgodovinski dan za Miloša in pomemben mejnik za slovenske bolnike z redkimi boleznimi.

Mama Daliborka verjame v boljše življenje za sina

Miloševa mama Daliborka je ob začetku zdravljenja poudarila, da družina verjame, da bo terapija njenemu sinu bistveno izboljšala življenje.

Za družino, ki vsak dan živi z boleznijo, ranami, bolečino in strahom pred okužbami, je to neizmerno pomemben korak.

Ne gre le za zdravilo.

Gre za upanje.

Za možnost, da bo Milošev vsakdan vsaj nekoliko lažji.

Pogumen deček, ki navdihuje

Miloš je kljub bolezni letos uspešno zaključil prvi razred osnovne šole.

Njegova zgodba je ganila številne ljudi, saj deček kljub odprtim ranam in bolečinam ne izgublja volje.

Zaradi svoje vztrajnosti je bil izbran tudi za učenca meseca.

Še posebej močan je bil trenutek, ko mu je kljub bolezni uspelo preteči in prehoditi šolski kros.

To je dokaz njegove neomajne volje.

In dokaz, da se v majhnem telesu lahko skriva ogromno poguma.

Vyjuvek zdaj dostopen tudi v Sloveniji

Genska terapija Vyjuvek je bila v ZDA odobrena leta 2023, v Evropski uniji pa lani.

Ker zdravljenje v Sloveniji sprva ni bilo dostopno, je Društvo Viljem Julijan več kot leto dni opozarjalo na nujnost njegove uvedbe.

Letos spomladi je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije zdravilo uvrstil na pozitivno listo.

To pomeni, da se zdravljenje financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja.

Miloševa prva aplikacija zdravila je zato pomembna tudi za druge bolnike z isto obliko bolezni, ki izpolnjujejo pogoje za zdravljenje.

Pomemben korak za redke bolezni v Sloveniji

V Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da Miloševa zgodba ni pomembna le zanj.

Pomeni tudi velik premik za vse bolnike z redkimi boleznimi v Sloveniji.

Dostop do sodobnih zdravljenj je za takšne bolnike pogosto težka in dolga pot.

Zato je ta trenutek dokaz, da se lahko z vztrajnostjo, strokovnostjo in sodelovanjem doseže veliko.

Hvaležnost vsem, ki so pomagali

V društvu so se zahvalili zdravstvenemu osebju Dermatovenerološke klinike UKC Ljubljana, strokovnjakom, institucijam in vsem posameznikom, ki so pomagali omogočiti zdravljenje.

Za Miloša se zdaj začenja novo poglavje.

Pot bo še vedno zahtevna.

A prvi korak je narejen.

In prav ta korak danes prinaša veliko upanja ne le njegovi družini, ampak tudi drugim otrokom in bolnikom, ki čakajo na podobne priložnosti.